Генная терапия успешно вылечила опасное наследственное заболевание

CRISPR-терапия успешно протестирована на генетические заболевания

Ученые из Оклендского университета, Медицинского центра Амстердамского университета и больницы Кембриджского университета успешно вылечили более 10 пациентов с опасными генетическими заболеваниями с помощью терапии на основе технологии CRISPR/Cas9 NTLA-2002. Подробно это объясняется в статье, опубликованной в Медицинском журнале Новой Англии.

Система CRISPR была первоначально идентифицирована у прокариот (бактерий и архей), которые используют систему CRISPR для защиты от вирусов. Он состоит из фрагментов ДНК, подобных последовательностям вирусной ДНК, которые кодируют короткие цепи РНК. Эта РНК сообщает специальному белку-ферменту Cas, где нужно врезаться в геном вторгшегося вируса, чтобы обезвредить его. Ученые применили эту систему для разработки новых методов редактирования генома.

В новом исследовании использовалась технология CRISPR/Cas9 для воздействия на ген KLKB1, который отвечает за выработку прекалликреина в плазме. В ходе исследования препарат вводился в организм однократно в течение двух-четырех часов. В результате общий уровень этого гликопротеина в плазме снижается на 95%, что эффективно предотвращает приступы наследственного ангионевротического отека.

Экспериментальные методы лечения победили рак крови. Как иммунные клетки помогли пациентам выздороветь? Исследование и разрушение. Открыт новый путь к полному излечению от ВИЧ. Как он работает?

Пациенты в первом исследовании будут наблюдаться в течение следующих 15 лет, что позволит ученым продолжать оценивать долгосрочную безопасность и эффективность вмешательства. В настоящее время проводится более крупное, более надежное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы II, а исследование фазы III, как ожидается, начнется в конце 2024 года.

В настоящее время единственная одобренная терапия CRISPR, CASGEVY, нацелена на серповидно-клеточную анемию и бета-талассемию. Однако в то время как CASGEVY проводится ex vivo, когда клетки собираются у пациента, редактируются и повторно вводятся вне организма, NTLA-2002 проводится in vivo, непосредственно в организме.

Похожие записи